不缺医却少药，小品种药短缺之渴是当今全球普遍存在的难题。国内多地也曾发生硫酸鱼精蛋白注射液与二巯丙磺钠注射液等药物紧缺的燃眉之急。记者4月16日获悉，随着政府出手扶持，相关企业生产加码研发提速，国内小品种药短缺问题已相应缓解。
小品种药从紧缺到稳定供应
X型腿、膝盖长期疼痛行走困难，好好的孩子慢慢变得越来越不愿意下地，这就是被俗称为“铜娃娃”的威尔逊氏病，该病已被列入我国批罕见病目录。在国内不到10万名患者中，每年都有一批来自天南海北的“铜娃娃”到协和与朝阳医院看病。
然而去年“铜娃娃”患者遭遇缺药危机，给他们带来了更曲折的就医经历。“由于生产厂家极少，上海一家药企因原料药生产场地变迁造成停产，立刻引发了患者的用药短缺问题。”中国罕见病联盟执行理事长李林康告诉告诉记者。
在中国罕见病联盟的奔走呼吁下，国家药监局很快解答了药企在生产变更中遇到的法规问题，工信部迅速组织企业恢复原料药生产。
“在政府部门介入后，很快二巯丙磺钠注射液就恢复了正常供应，患者们终于不用靠加大服药间隔来苦熬缺药难关。”长期从事“铜娃娃”患者公益服务的志愿者陈冰向记者介绍。
“我国公布的批罕见病目录涉及121种疾病，其中部分治疗用药就属于小品种的短缺药。”李林康说。
“小品种药虽然用量少，但不少都是实打实的救命药。”上海市儿童罕见病诊治中心主任顾学范向记者介绍：“有关部门可考虑给予药企更宽松的定价权。”
陈冰则认为，有关部门可适度补贴小品种药生产企业，并以国家采购的方式加大储备以备不时之需。
在安贞医院全科主任王以新看来，我国还可发挥药联体作用，健全小品种药的调拨与流动机制，避免小品种药有的地区紧缺有的地区却“沉睡”库房的问题。
国药投1165万顺义新建生产车间
治疗肺原性心脏病的肌苷，对脑、肺出血有效的酚磺乙胺，缓解中枢性呼吸循环衰竭的尼可刹米……虽然这些稀奇古怪的药物与病症大多数人可能都没听说过，但它们都属于小品种药(短缺药)，也是不少患者生存希望之所在。
国药集团是四部委确定的小品种药(短缺药)集中生产基地建设单位之一，其子公司国药现代主要负责这项工作。
“目前我们能稳定保供的小品种药涉及19个品种，包括地西泮、山莨菪碱、西咪替丁、酚磺乙胺等。”国药现代相关负责人向记者说。
今年一季度，国药现代协同中国医药工业信息中心完成了小品种药生产监测数据系统的对接，实现主动跟踪小品种药的生产、销售、库存及原辅料等情况，确保其能够精准生产与供应。
自主造血不断扩大生产规模也势在必行。今年国药现代将投资10.7亿元建设新型制剂产业战略升级项目，进一步增强小品种药的保供能力。
“从具体项目看，今年我们拟投资金额1165万元，在顺义的生产基地新建小品种药的熨剂、栓剂生产车间，进一步满足患者的实际需求。”国药现代相关负责人说。
“关注药品短缺信息与市场变化，我们会多方组织货源，尽大努力采购短缺品种，保障临床救治的应急需求。”市药监局相关负责人表示：“更重要的是，配合短缺药品的省级联动机制牵头单位，我们还会强化对生产企业的服务，支持其做好对短缺药品清单目录的生产供应。”
多家药企加速研发小品种短缺药
时至今日，部分小品种药依然是“独苗苗”，一旦缺货患者就可能面临“断顿”危机，甚至遭遇生死系于一线的危机。
记者注意到，湖南省卫健委曾将42个药品列入短缺药清单，其中24种药当时均无替代品，没得挑让患者不免惴惴不安。
事实上，小品种药既没有庞大的市场，又经常缺乏金贵的身价，这确实使得药企缺乏生产与研发的动力。
不过创新总得有人来做，要改变这种小品种药没得选的局面，药企必须主动加速研发更多创新药，才能给患者带来更丰富的选择。
目前，国内有近5万名软骨发育不全患者仍面临着疾病影响身高、智力、听力、心血管等方面的一系列问题，且严重缺乏有效诊疗手段与药物。为了推动这一罕见病的可诊可治，在国内软骨发育不全流行病学研究的基础上，维昇药业的在研创新药C-型利钠肽已获批在国内展开II期临床试验。
“希望C-型利钠肽能尽早协助国内患者实现可诊与可治。”维昇药业CEO卢安邦向记者说。
与维昇药业类似，不少药企都在加速研发针对罕见病的小品种短缺药。记者从大兴生物医药基地获悉，该基地药企华夏生生正抓紧研发针对渐冻症的小品种药，而启慧生物针对戈谢氏病的在研药依利格鲁司他已获评科技部重大新药创制科技重大专项，其研发也在提速进行。
可以想见，随着创新药不断涌现患者选择日渐丰富，部分小品种药的短缺终将渐成历史，患者的治疗选择空间也会更加广阔。
